美国食品药品监督管理局批准首款细胞疗法用于治疗重型再生障碍性贫血患者

发布时间: 2025-12-10 10:20:11     推荐人数: 18

美国食品药品监督管理局今日宣布，已批准Omisirge（omidubicel-onlv），这是首个用于治疗重度再生障碍性贫血（SAA）患者的造血干细胞移植（HSCT）疗法。Omisirge原获批用于治疗12岁及以上患有血液恶性肿瘤的成人和儿童患者，现获批用于6岁及以上、接受降低强度预处理且无法找到相容供体的SAA成人和儿童患者。

关于专家评价

美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）首席医疗与科学官兼主任VinayPrasad医学博士、公共卫生硕士表示：“此次批准在治疗领域具有革命性意义，从根本上改变了我们治疗SAA的方式，早期治疗有可能改变患者的人生轨迹。重度再生障碍性贫血是一种可能致命的罕见血液疾病，FDA始终致力于为患有此疾病的患者拓展治疗选择。”

CBER治疗产品办公室代理副主任兼儿科血液学家MeghaKaushal医学博士、理学硕士表示：“Omisirge是一种新型的脐带血来源干细胞产品，将为造血干细胞移植选择有限的重度再生障碍性贫血患者提供一种治疗选择。Omisirge将缩短中性粒细胞恢复时间，从而缩短移植后的恢复期，并可能改善该患者群体的感染率。”

关于SAA

SAA是一种罕见且危及生命的血液疾病，患者的骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板。SAA的治疗取决于年龄，通常包括免疫抑制疗法和/或造血干细胞移植，优先选择来自匹配的兄弟姐妹或匹配的相关供体。如果没有合适的供体，医生可能会寻求使用脐带血移植来治疗SAA。脐带血移植通常存在使用限制，包括造血恢复延迟和感染风险增加。Omisirge是一种干细胞疗法，将捐赠的脐带血干细胞用烟酰胺（维生素B3的一种形式）进行化学增强，然后输注给患者，以帮助恢复其血液和免疫系统。

关于Omisirge

Omisirge解决了脐带血（UCB）作为干细胞来源的局限性，包括造血恢复延迟和感染增加，为需要造血干细胞移植（HSCT）的重度再生障碍性贫血（SAA）患者提供了额外的移植物选择。

Omisirge的安全性和有效性基于一项正在进行的、开放标签、前瞻性、单臂研究进行评估，该研究评估了Omisirge在6岁及以上重度再生障碍性贫血患者中的使用。在疗效评估人群的14名患者中，有12名患者实现了Omisirge带来的早期且持续的中性粒细胞植入，中性粒细胞恢复的中位时间为11天（范围7至20天）。

与Omisirge相关的最常见副作用包括发热性中性粒细胞减少症、病毒和细菌感染、高血糖症、免疫性血小板减少症和肺炎。25%的患者出现了自身免疫性血细胞减少症。