FDA 批准Lisocabtagene maraleucel治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤

发布时间: 2025-12-08 09:46:38     推荐人数: 24

2025年12月4日，美国食品药品监督管理局批准了利索基奥仑赛（Breyanzi，由百时美施贵宝公司旗下朱诺治疗公司研发）用于治疗既往接受过至少二线系统性治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤成人患者。

关于TRANSCEND FL-MZL队列研究

其疗效评估基于TRANSCEND FL-MZL队列研究（试验编号NCT04245839），这是一项开放标签、多中心、单臂临床试验，针对接受过至少二线或以上系统性治疗、或在造血干细胞移植后复发的复发或难治性边缘区淋巴瘤成人患者。试验要求患者ECOG体能状态评分为1分或更低。

患者在完成淋巴细胞清除性化疗（氟达拉滨30 mg/m²/天联合环磷酰胺300 mg/m²/天，同步给药三天）后第2至7天接受单剂量利索基奥仑赛输注。疗效分析基于77例接受白细胞分离术的患者（意向治疗人群），以及其中66例符合以下条件的治疗患者：基线期经计算机断层扫描确认存在可测量病灶、接受了目标剂量范围内的合格产品、且自首次应答起至少接受了9个月随访。

主要疗效终点指标为总缓解率（即根据卢加诺标准达到完全缓解或部分缓解的最佳总体缓解的患者百分比）以及由独立评审委员会评估的缓解持续时间。在意向治疗人群中，总缓解率为84.4%（95% CI：74.4, 91.7），完全缓解率为55.8%（95% CI：44.1, 67.2）。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI：25.59, 未达到）。

关于用法用量

推荐利索基奥仑赛剂量为90至110 × 10⁶个CAR阳性活T细胞，且CD4与CD8组分比例为1:1。

该申请被授予优先审评资格。利索基奥仑赛此前已获得孤儿药认定。FDA针对严重病症药物与生物制剂的加速计划在《行业指南：严重病症药物与生物制剂加速计划》中予以说明。针对再生医学先进疗法的FDA加速计划详见《行业指南：严重病症再生医学疗法加速计划》。