脊髓性肌萎缩症治疗协会恭喜FDA广泛批准Itvisma治疗脊髓性肌萎缩症，加强对患者获取和支持的承诺

发布时间: 2025-11-27 15:08:38     推荐人数: 43

全球领先的脊髓性肌萎缩症（SMA）非营利组织治愈SMA协会今日宣布，欢迎美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司研发的Itvisma™（奥纳塞诺基因替疗-brve）用于治疗2岁及以上各类型SMA患者。这款一次性基因疗法通过递送功能性SMN1基因至运动神经元，帮助恢复SMN蛋白表达，有望延缓或阻断疾病进展。临床数据显示，Itvisma能改善运动功能、快速产生疗效，为年长患儿及成人患者拓展治疗选择。

专家观点

"这一批准是我们SMA社群期盼已久的里程碑，"治愈SMA协会总裁肯尼思·霍比表示，"成年患者和年长患儿的家庭始终期待获得这种治疗。自早期基础研究阶段获得社群资助以来，我们的核心目标就是开发能惠及更多年长患者的新型基因递送技术。这款一次性基因疗法通过维持运动功能，为提升患者日常生活独立性创造了新的可能。"

治愈SMA协会强调，此次突破首先归功于整个SMA社群——数十年来通过参与临床试验、政策倡导及筹措关键资金推动研究进程的患者、家庭、临床医生、科研人员及倡议者。过去30年间，该社群已累计投入逾9200万美元研究经费，为当今突破奠定科学基础。

"在庆祝里程碑的同时，我们更着眼于未来，"治愈SMA协会首席科学官杰基·格拉斯科克博士表示，"当前要务是确保家庭获得理解疗法所需的教育支持，以及获取治疗的关键资源。我们将持续与支付方及医疗机构沟通，使社群充分受益于这一新选择。"

关于脊髓性肌萎缩症（SMA）

SMA是一种进行性神经退行性疾病，主要影响脊髓运动神经细胞，导致呼吸、进食、爬行、行走等肌肉功能受损。美国约每15,000名新生儿中即有1例患者，每50人中有1人为致病基因携带者。

关于脊髓性肌萎缩症治疗协会

作为领先的非营利组织，治愈SMA协会致力于推动脊髓性肌萎缩症的研究、政策倡导及患者支持，以促进疗法研发、赋能受SMA影响的个体与家庭。