FDA反馈支持GENV - HEM基因疗法在有/无抑制剂的A型血友病患者中继续推进

发布时间: 2025-10-30 13:13:21     推荐人数: 126

北卡罗来纳州罗利市，2025年10月29日/美通社/——GeneVentiv治疗公司（GeneVentiv Therapeutics, Inc.）是一家专注于开发针对罕见及遗传性疾病的一次性基因疗法的私营生物技术公司。该公司今日宣布，就其主打项目GENV-HEM（一种针对有或无抑制剂（抗VIII因子抗体）的A型血友病的新型基因疗法），与美国食品药品监督管理局（FDA）成功举行了INTERACT会议。

此次INTERACT会议确认了GeneVentiv公司新药临床试验申请（IND）前开发计划的一致性，其中包括一项IND支持性研究以及化学、生产和质量控制（CMC）策略。

专家观点

“与FDA的这次积极且富有建设性的会议，是GeneVentiv公司监管进程中的一个关键里程碑，”GeneVentiv治疗公司首席执行官达蒙·雷斯（Damon Race）表示，“FDA对我们IND前开发计划的确认，进一步验证了我们科学研究和生产方法的严谨性，并为首次人体试验研究指明了清晰的道路。随着监管风险的显著降低，我们正专注于推动GENV-HEM项目达到IND申请准备状态。”

首席科学官帕里斯·马加里蒂斯（Paris Margaritis）博士补充道：“我们感谢FDA的深入参与，以及在开发策略上尽早达成共识的机会。GENV-HEM已展现出强大的临床前活性，并具备通过持久内源性Va因子表达，满足有或无抑制剂的血友病患者未满足需求的潜力。”

随着GENV-HEM项目推进至IND支持性研究阶段，GeneVentiv公司将继续与监管机构保持沟通，计划于2026年举行IND前会议并提交IND申请，这是其接下来的重要里程碑。

关于GeneVentiv治疗公司

GeneVentiv治疗公司是一家致力于开发针对罕见且严重疾病的变革性基因疗法的生物技术公司。其主打项目GENV-HEM是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，表达激活的V因子，旨在为A型血友病患者（包括有抑制剂的患者）提供一次性治疗方案。该公司的第二个项目GENV-002是一种双载体CRISPR基因编辑疗法，用于治疗婴儿型和晚发型庞贝病，采用肝脏储存策略实现全身性酸性α-葡糖苷酶（GAA）分泌。GeneVentiv公司的使命是开创能够惠及疾病领域内每一位患者，而非仅少数人的疗法。

参考资料：FDA新闻，FDA更新于2025年10月29日的新闻网址，https://www.prnewswire.com/news-releases/geneventiv-therapeutics-announces-positive-fda-interact-feedback-supporting-advancement-of-genv-hem-gene-therapy-for-hemophilia-a-with-or-without-inhibitors-302597789.html