施维雅宣布FDA批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变复发或难治性骨髓增生异常综合征

发布时间: 2025-12-31 11:34:45     推荐人数: 2

2023年10月24日，肿瘤领域领导者、致力于将明日希望带给患者的施维雅今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。这是拓舒沃在IDH1突变癌症领域的第五个适应症，也是首个且唯一获批用于治疗这一分子定义亚型中确诊的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者的靶向疗法。

施维雅制药商业负责人ArjunPrasad表示："施维雅致力于通过持续的创新来支持患有难治性癌症的患者，并以此引领IDH突变抑制领域的发展，我们对此感到自豪。作为首个且唯一可用于治疗IDH1突变复发或难治性骨髓增生异常综合征患者的靶向疗法，今日FDA对拓舒沃的批准，进一步坚定了我们的承诺：在高度未满足医疗需求的领域取得重大进展，并在正确的时间为正确的患者提供正确的治疗。"

FDA批准此适应症的关键依据是一项针对IDH1突变复发或难治性骨髓增生异常综合征患者的开创性1期、开放标签研究（n=18）。该研究显示，接受拓舒沃治疗的患者完全缓解率为38.9%，客观缓解率为83.3%。此外，达到完全缓解的中位时间为1.9个月（范围：1.0-5.6个月）。在数据截止时，中位完全缓解持续时间尚未达到（范围：1.9-80.8个月以上），中位总生存期为35.7个月（范围：3.7-88.7个月）。

在基线期依赖红细胞或血小板输注的9名患者中，有66.7%（n=6）在基线后任何≥56天的时期内实现了脱离输血依赖。总体而言，治疗相关不良事件与拓舒沃已知的安全性特征一致。

拓舒沃是一种精准治疗药物，靶向一种特定类型的突变——异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变。拓舒沃在全球已获批五个适应症，包括在美国、欧盟、澳大利亚和中国的批准。