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研究 BLC2001 (NCT02365597) 是一项多中心、开放标签、单组研究，旨在评估厄达替尼对局部晚期或转移性尿路上皮癌 (mUC) 患者的疗效和安全性。患者筛选和入选的 FGFR 突变状态由临床试验检测 (CTA) 确定。疗效人群由 87 名患者组成，这些患者在至少一次化疗期间或之后病情进展，并且至少有以下 1 种基因改变：FGFR3 基因突变 (R248C、S249C、G370C、Y373C) 或 FGFR 基因融合 (FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)，由中央实验室进行的 CTA 确定。 69 名患者的肿瘤样本通过 QIAGEN therascreen® FGFR RGQ RT-PCR 试剂盒进行了回顾性检测，该试剂盒是 FDA 批准的用于选择 mUC 患者接受厄达替尼治疗的检测。
患者接受厄达替尼的起始剂量为每天一次 8 mg，对于在第 14 至 17 天之间血清磷酸盐水平低于目标值 5.5 mg/dl的患者，剂量增加至每天一次 9 mg；41% 的患者剂量增加。厄达替尼一直给药至病情进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是 ORR 和缓解持续时间 (DoR)，由盲法独立审查委员会 (BIRC) 根据 RECIST v1.1 确定。
中位年龄为 67 岁（范围：36 至 87 岁），79% 为男性，74% 为白种人。大多数患者 (92%) 的基线东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态为 0 或 1。66% 的患者有内脏转移。84 名 (97%) 患者之前至少接受过顺铂或卡铂中的一种治疗。56% 的患者仅接受过基于顺铂的方案，29% 的患者仅接受过基于卡铂的方案，10% 的患者同时接受过基于顺铂和卡铂的方案。三名 (3%) 患者在接受含铂的新辅助或辅助治疗后病情出现进展。24% 的患者曾接受过抗 PD-L1/PD-1 治疗。
疗效结果总结于表 10 和表 11 中。ORR 为 32.2%。有反应者包括之前对抗 PD-L1/PD-1 治疗无反应的患者。
FDA,2024.01
