2001年,司替戊醇被欧盟认定为“孤儿药”,用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)。
在Dravet综合征(DS)诊断和治疗的国际共识中,司替戊醇被认为是二线治疗药物之一,体现了在国际抗癫痫药物领域的重要地位。