一项随机、双盲、安慰剂对照试验(试验 AA-I)评估了利妥昔替尼的疗效和安全性,试验对象为 12 岁及以上的斑秃患者,头皮脱发率≥50%,包括全秃 (AT) 和普秃 (AU)。
试验 AA-I 评估了总共 718 名受试者,他们被随机分配到以下治疗方案之一,持续 48 周:1) 200 mg,每日一次,持续 4 周,然后 50 mg,每日一次,持续 44 周;2) 200 mg,每日一次,持续 4 周,然后 30 mg,每日一次,持续 44 周;3) 50 mg,每日一次,持续 48 周;4) 30 mg,每日一次,持续 48 周;5) 10 mg,每日一次,持续 48 周; 6) 安慰剂治疗 24 周,随后 4 周每天一次 200 毫克,20 周每天一次 50 毫克;或 7) 安慰剂治疗 24 周,随后 24 周每天一次 50 毫克。利妥昔替尼的推荐剂量为每天一次 50 毫克,此剂量的结果如下所述。
在所有治疗组中,62% 的受试者为女性,68% 为白人,26% 为亚洲人,4% 为黑人或非裔美国人。大多数受试者 (85%) 为成年人 (≥18 岁),平均年龄为 33.7 岁。共招募了 105 名 (15%) 12 至 <18 岁的受试者和 20 名 (3%) 65 岁及以上的受试者。各治疗组的平均基线脱发严重程度工具 (SALT) 评分范围为 88.3 至 93.0;在基线时没有 AT/AU 的受试者中,平均 SALT 评分范围为 78.3 至 87.0。在各治疗组中,大多数受试者在基线时眉毛 (83%) 和睫毛 (75%) 异常。自诊断斑秃以来的中位持续时间为 6.9 年,当前斑秃发作的中位持续时间为 2.5 年。随机分组按 AT/AU 状态分层,根据基线 SALT 评分 100,46% 的受试者被归类为 AT/AU。
FDA,2023.06