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根据试验 1 (NCT03900429) 第 12 个月的疗效分析评估了 瑞司美替罗 的疗效，这是一项为期 54个月的随机、双盲、安慰剂对照试验。入组患者有代谢危险因素，基线或近期肝活检显示 NASH 纤维化 2 期或 3 期，NAFLD 活性评分 (NAS) 至少为4。疗效确定基于 瑞司美替罗 对脂肪性肝炎消退而不纤维化恶化和纤维化改善一期而不加重脂肪性肝炎的影响，在 12 个月时收集的基线后肝活检中。第 12 个月的分析包括 888 名 F2 和 F3(符合资格)患者，以 1：1：1 随机接受安慰剂 (n = 294)、瑞司美替罗 80毫克每日一次 (n = 298) 或 瑞司美替罗 100 毫克每日一次 (n =296)，此外还接受了营养和运动的生活方式咨询。患者正在服用稳定剂量的糖尿病、血脂异常和高血压药物。
治疗组和安慰剂组之间的人口统计学和基线特征是平衡的。 总体而言，基线时患者的中位 (Q1 至 Q3) 年龄为 58 (51 至 65) 岁，其中 56%为女性，21% 为西班牙裔，89% 为白人，3% 为亚裔，2% 为黑人或非裔美国人。 中位(第 1 季度至第 3 季度)体重指数 (BMI) 为 35(31 至40)kg/m2，中位(第 1 季度至第 3 季度)体重为 99(85 至 114)kg。基线特征见表 7。
根据 NASH 临床研究网络 (CRN) 纤维化评分评估肝纤维化为 0 至 4。脂肪性肝炎的消退定义为炎症评分为 0-1，气球样变评分为0，脂肪变性评分为任何值。脂肪性肝炎无恶化定义为气球样变、炎症或脂肪变性评分无增加。使用 Mantel-Haenszel 方法估计，按基线 2型糖尿病状态(存在或不存在)和纤维化分期(F2 或 F3)分层。 提供了 95% 分层 Newcombe 置信区间 (CI)。第 12个月时肝活检缺失的患者被视为无反应者。从第 3 个月开始到第 12 个月，与安慰剂组相比，瑞司美替罗 组的平均 ALT 和 AST 有较基线更大降幅的趋势。
FDA，2024.03
