FDA更新玛伐凯泰(Mavacamten)药品标签

发布时间: 2025-12-22 13:41:09     推荐人数: 8

2025年4月17日百时美施贵宝宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已更新了玛伐凯泰(Mavacamten)（马瓦卡姆滕，2.5毫克、5毫克、10毫克、15毫克胶囊）的美国处方信息，通过减少处于维持期且符合条件的患者所需的超声心动图监测，并减少禁忌症以扩大患者适用范围，从而简化了患者和医生的治疗流程。玛伐凯泰(Mavacamten)是首个且唯一一个经FDA批准用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能II-III级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者以改善功能能力和症状的心肌肌球蛋白抑制剂。

"除了玛伐凯泰(Mavacamten)已确立的疗效外，此次标签的重要更新进一步强化了该疗法的良好安全性。凭借坚实的临床和真实世界数据，以及美国超过15,000名患者使用过玛伐凯泰(Mavacamten)的经验，这款药物已经重新定义了有症状的梗阻性HCM的治疗格局，并对患有此病的患者产生了重大影响，"百时美施贵宝心血管与免疫学商业化高级副总裁AlReba表示，"通过降低超声心动图监测频率来简化治疗，不仅改善了患者的体验，也将为心脏病专家节省时间，使他们能够治疗更多患者。"

FDA批准的更新包括：对于左心室射血分数（LVEF）≥55%且瓦尔萨尔瓦动作左心室流出道（LVOT）梯度<30mmHg（或瓦尔萨尔瓦动作LVOT梯度≥30mmHg但无需上调剂量）、并已达到维持期（第12周或之后）的患者，所需超声心动图监测的频率从每12周一次减少为每6个月一次。

此外，玛伐凯泰(Mavacamten)不再与中度CYP2C19抑制剂和强效CYP3A4抑制剂存在禁忌症，这些内容已调整为药物相互作用。这为医生在为更广泛符合条件的患者群体处方玛伐凯泰(Mavacamten)时提供了更大的灵活性，同时修订了给药和监测要求。

此次标签更新获得了长期临床和真实世界数据的支持，包括对玛伐凯泰(Mavacamten)风险评估与缓解策略（REMS）计划结果的分析、三项单中心研究的真实世界经验，以及持续长达3.5年、强化玛伐凯泰(Mavacamten)安全性的临床数据。

玛伐凯泰(Mavacamten)已被纳入ESC和AHA/ACC/多学会临床指南，作为对一线治疗后症状持续的患者推荐的治疗选择之一，并且在越来越多的证据支持下，已被确立为治疗有症状的梗阻性HCM成人患者的标准治疗方案。