玛伐凯泰

玛伐凯泰(Mavacamten)是首个也是唯一一个获批针对肥厚型心肌病根源的肌球蛋白抑制剂。

肥厚型心肌病的根源：心脏肌节功能障碍

过多的肌球蛋白-肌动蛋白横桥导致左心室结构改变。

1.心脏收缩力和能量消耗增加。

2.心脏舒张能力受损。

3.最终，左心室壁增厚，导致血流阻塞或减少。

玛伐凯泰(Mavacamten)是一种变构、可逆的心脏肌球蛋白选择性抑制剂，有助于调节处于"关闭"状态的肌球蛋白头数量。这减少了形成的肌球蛋白-肌动蛋白横桥数量。

玛伐凯泰(Mavacamten)作用机制

减少过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥数量：

1.降低心脏收缩力。

2.降低动态LVOT梗阻。

3.改善心脏充盈压。

4.改善能量消耗。

作用靶点

心脏肌球蛋白

用法用量

给药途径与频率：口服，每日一次。

玛伐凯泰需根据患者的实际情况进行用药剂量的调整，具体情况需联系医生谨遵医嘱。

推荐阅读：玛伐凯泰(Mavacamten)的推荐剂量和剂量调整

副作用

主要风险与警告:心力衰竭风险、胚胎-胎儿毒性。

常见副作用：头晕、晕厥。

严重副作用：左心室射血分数降低、心力衰竭症状、其他心血管影响。

参考文章：玛伐凯泰(Mavacamten)的严重副作用和常见副作用

特殊人群用药

妊娠期：玛伐凯泰(Mavacamten)对孕妇给药可能造成胎儿伤害。告知孕妇在妊娠期间母体暴露于玛伐凯泰(Mavacamten)对胎儿的潜在风险。

哺乳期：尚不清楚玛伐凯泰(Mavacamten)是否存在于人乳或动物乳汁中，对母乳喂养婴儿的影响，或对乳汁分泌的影响。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，同时考虑母亲对玛伐凯泰(Mavacamten)的临床需求以及玛伐凯泰(Mavacamten)或潜在母体疾病对母乳喂养儿童可能产生的不良影响。

有生育能力的女性和男性：在有生育能力的女性开始玛伐凯泰(Mavacamten)治疗前，确认其未怀孕。建议有生育能力的女性在玛伐凯泰(Mavacamten)治疗期间及末次给药后4个月内采取有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮组合的CHCs可与玛伐凯泰(Mavacamten)联用。但是，玛伐凯泰(Mavacamten)可能会降低某些其他CHCs的有效性。如果使用这些CHCs，建议患者在联用期间及玛伐凯泰(Mavacamten)末次给药后4个月内，增加非激素避孕措施（如避孕套）或使用替代避孕方法。

日常注意事项

1. 在开始使用玛伐凯泰(Mavacamten)治疗之前和治疗期间，请告知您的医疗保健服务提供者您服用的所有药物，包括：处方药、非处方药、维生素、草本补充剂。

2. 玛伐凯泰(Mavacamten)与某些药物或葡萄柚汁同时服用可能导致心力衰竭。

3. 如果您正在服用非处方药，包括奥美拉唑、埃索美拉唑或西咪替丁等药物;正在服用其他治疗您梗阻性肥厚型心肌病的药物;或已经发生感染，请特别告知您的医生。

4. 未经告知您的医疗保健服务提供者，请勿停止服用或更改药物剂量，亦勿开始服用新药。

FDA，2025.04