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司美替尼的治疗效果

神经纤维瘤病 1 型 （NF1） 伴无法手术的丛状神经纤维瘤 （PN）

司美替尼的疗效在 SPRINT II 期第 1 层进行了评估，这是一项开放标签、多中心、单臂试验 （NCT01362803）。符合条件的患者需要患有无法手术的 PN 的 NF1，定义为由于 PN 的包裹或靠近重要结构、侵入性或 PN 的高血管分布而无法完全切除而不会产生严重发病率的 PN。患者还被要求具有与目标 PN 相关的显着发病率。> 20% 的患者存在的并发症包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。患者每天两次口服司美替尼25 mg/m2，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是总体缓解率 （ORR），定义为完全缓解（定义为目标 PN 消失）或确认部分缓解（定义为 PN 体积减少 20% ≥在随后的肿瘤评估中确认的患者百分比在 3-6 个月内）。目标 PN 定义为引起相关临床症状或并发症（PN 相关发病率）的 PN，根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病 （REiNS） 标准，使用集中读取体积磁共振成像 （MRI） 分析评估反应率。在基线和治疗期间每 4 个周期评估一次肿瘤反应，持续 2 年，然后每 6 个周期评估一次。另一个疗效结局指标是反应持续时间 （DoR）。

共有 50 名儿科患者接受了司美替尼。中位年龄为 10.2 岁（范围为 3.5 至 17.4 岁）;60%为男性;84%是白人，8%是黑人，2%是亚洲人。

疗效结果见表8。起效的中位时间为 7.2 个月（范围：3.3 个月至 1.6 年）。

根据 REiNS 标准（2018 年 6 月数据截止）对肿瘤反应进行的独立集中审查得出的 ORR 为 44%（95% CI：30,59）。

FDA，2024.01