艾伏尼布的临床效果

一项关键性的1期开放标签研究，纳入了18例携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(R/R MDS)患者。研究显示，接受艾伏尼布(Ivosidenib)治疗的患者中，完全缓解(CR)率为38.9%，客观缓解率(ORR)达83.3%。此外，达到完全缓解的中位时间为1.9个月(范围：1.0–5.6个月)。截至数据截止时，完全缓解的中位持续时间尚未达到(范围：1.9–80.8+个月)，中位总生存期为35.7个月(范围：3.7–88.7个月)。

此外，在基线时依赖红细胞或血小板输注的9例患者中，有66.7%(n=6)在治疗后任意一个≥56天的观察期内实现了输注脱离。总体而言，治疗相关不良事件与艾伏尼布(Ivosidenib)已知的安全性特征一致。

FDA，2023.10