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考比替尼的安全性和有效性在一项多中心、随机(1:1)、双盲、安慰剂对照试验中确立，该试验纳入了495名先前未经治疗的、BRAFV600突变阳性、不可切除或转移性黑色素瘤患者。使用cobas®4800BRAFV600突变检测检测BRAFV600突变的存在。所有患者在第1-28天接受维莫非尼960毫克每日两次口服，并随机在每个28天周期的第1-21天接受考比替尼60毫克或匹配安慰剂每日一次口服。随机分组按地理区域(北美vs.欧洲vs.澳大利亚/新西兰/其他)和疾病分期(不可切除的IIIc期、M1a期或M1b期vs.M1c期)进行分层。治疗持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机接受安慰剂的患者在疾病进展时未提供考比替尼。
主要疗效结局是根据RECISTv1.1标准由研究者评估的无进展生存期。其他疗效结局包括研究者评估的确认客观缓解率、总生存期、由设盲独立中心审查评估的无进展生存期以及缓解持续时间。
研究人群的中位年龄为55岁(范围23至88岁)，58%的患者为男性，93%为白人，5%未报告种族，60%患有M1c期疾病，72%的基线ECOG体能状态为0，45%的基线血清乳酸脱氢酶升高，10%曾接受过辅助治疗，<1%有先前治疗过的脑转移。对可获得肿瘤样本的患者使用下一代测序进行回顾性检测，以进一步将突变分类为V600E或V600K;获得了81%随机患者的检测结果。其中，86%被确定为具有V600E突变，14%具有V600K突变。
FDA，2023.05
