波生坦的治疗效果
研究共纳入 32 例和 213 例患者，分别开展了两项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验。其中规模较大的试验（BREATHE-1）将波生坦的两种剂量（每日两次，每次 125mg；每日两次，每次 250mg）与安慰剂进行了对比；规模较小的试验（351 号研究）则将波生坦（每日两次，每次 125mg）与安慰剂进行了对比。
入组患者均患有重度肺动脉高压（PAH，世界卫生组织功能分级 Ⅲ-Ⅳ 级），具体类型包括：特发性或遗传性肺动脉高压（占 72%）、与硬皮病或其他结缔组织病相关的肺动脉高压（占 21%），以及与自身免疫性疾病相关的肺动脉高压（占 7%）。本研究未纳入合并其他疾病（如人类免疫缺陷病毒感染、复发性肺栓塞等）相关的肺动脉高压患者。
在两项试验中，接受波生坦治疗均能显著提升患者的运动能力。治疗1个月后（采用每日两次、每次62.5mg剂量），患者步行距离的改善效果已较为明显；治疗约2个月时，该改善效果完全显现，且在长达7个月的双盲治疗期间持续维持。
每日两次、每次250mg剂量组患者的步行距离改善程度略高于其他剂量组，但由于该剂量可能增加肝毒性风险，因此不推荐使用。
按人口统计学因素、基线疾病严重程度或疾病病因划分的亚组中，不同亚组患者步行距离的治疗效果未显示出明显差异，但受限于研究效力，本研究对这类差异的检测能力较弱。
FDA，2025.07
